外科切除和肝移植是肝细胞癌的的根治性手段，肝脏靶向化疗药物发展是新的治疗方向

    全世界每年发生肝细胞癌约50万人，其中约80%发生在亚洲和非洲，大部分患者与HBV感染有关。在美国和欧洲，由于丙型肝炎病毒感染的发病率升高，肝细胞癌的发病率也有所升高。外科切除和肝移植仍是肝细胞癌的的根治性手段，但只有约15%的患者接受切除治疗。

    肝脏靶向化疗药物发展是治疗肝细胞癌的新方向。索拉非尼作为多种激酶的抑制剂，通过作用于Raf激酶以及血管内皮生长因子受体2或3(VEGFR2/3)、血小板源性生长因子受体β(PDGFR-β)抑制Raf/MEK(MAPK-ERK激酶)/ERK(胞外信号调控激酶)信号转导通路，从而达到抑制肿瘤生长的效应。应用于临床之前的研究显示，Raf/MEK/ERK信号转导通路对于肝细胞癌的肿瘤血管生成、生长、转移有重要作用。Ⅱa期临床试验显示，索拉非尼治疗患者平均生存时间为9.2个月，34%患者病情能够稳定超过16个月，8%患者肿瘤体积减小了25%甚至更多。患者在接受索拉非尼治疗过程中，也出现一些不良反应，主要包括皮肤毒性(如皮肤红斑、水疱疼痛等)、疲劳以及腹泻等。

     正在进行的Ⅲ期临床研究结果显示，索拉非尼可使不能切除但肝功能储备良好(Child-Pugh A级)患者的生存时间延长，其耐受性比常规的化疗方法更好。索拉非尼联合多柔比星的Ⅰ期临床试验证实了联合治疗的有效性，但需要更多更深入的研究证实这个结论。